Elm dünyası müalicəsi olmayan Leigh sindromu üçün gözlənilməz bir molekula diqqət yönəldib.
Medianews.az xəbər verir ki, Cell jurnalında dərc olunan yeni araşdırmaya görə, sildenafil maddəsi uşaqlarda rast gəlinən bu ağır nevroloji xəstəliyin gedişini dayandıra bilər.
Tibbdə “yenidən məqsədləndirmə” adlanan yanaşma – yəni mövcud dərmanların başqa xəstəliklər üçün istifadəsi – nadir xəstəliklərin müalicəsində ümid yaradır. Düsseldorf Universitetindən Alessandro Prigionenin rəhbərlik etdiyi beynəlxalq tədqiqat qrupu Leigh sindromu üçün perspektivli müalicə variantı aşkar edib.
5 min 600 dərman maddəsi üzərində aparılan araşdırmada cinsi sağlamlıq və ağciyər hipertenziyasının müalicəsində istifadə olunan sildenafil ən güclü namizəd kimi seçilib.
Leigh sindromu nədir?
Leigh sindromu hüceyrələrin enerji mənbəyi olan mitoxondrilərin zədələnməsi nəticəsində yaranan genetik xəstəlikdir. Adətən həyatın ilk illərində başlayır və əzələ zəifliyi, tənəffüs çətinliyi və psixomotor inkişaf geriliyi ilə müşayiət olunur. Enerji istehsalı pozulduğu üçün sinir sistemi sürətlə zədələnir və indiyədək xəstəliyin gedişini dəyişdirən müalicə tapılmayıb.
Araşdırmada nə aşkarlandı?
Tədqiqatçılar xəstələrin dəri hüceyrələrindən əldə etdikləri kök hüceyrələri laboratoriyada sinir hüceyrələrinə çevirərək xəstəliyin modelini hazırlayıblar. Testlər göstərib ki, sildenafil hüceyrələrin enerji mübadiləsini yaxşılaşdırır, sinir sistemi inkişafını yenidən aktivləşdirir və mitoxondrial pozğunluqları qismən bərpa edir.
İlk klinik nəticələr
Araşdırma yalnız laboratoriya ilə məhdudlaşmayıb. “Şəfqətli istifadə” proqramı çərçivəsində dərman az sayda xəstə üzərində də sınaqdan keçirilib. Nəticələrə görə, dərman uşaqlar tərəfindən yaxşı qəbul edilib, motor funksiyalarda yaxşılaşma və metabolik böhranlara qarşı davamlılıq müşahidə olunub.
Mütəxəssislər hesab edir ki, insan və heyvan hüceyrə modellərinin birlikdə istifadəsi müalicə axtarışını xeyli sürətləndirə bilər və Leigh sindromu üçün ilk real ümidlərdən biri məhz bu araşdırmadır.
Medianews.az