Мир науки обратил внимание на неожиданную молекулу для неизлечимого синдрома Ли.
Сообщает Medianews.az, согласно новому исследованию, опубликованному в журнале Cell, вещество силденафил может остановить прогрессирование этого тяжелого неврологического заболевания, встречающегося у детей.
Подход, называемый в медицине «повторное назначение» — то есть использование существующих лекарств для лечения других заболеваний — вселяет надежду при лечении редких болезней. Международная исследовательская группа во главе с Алессандро Прионе из Университета Дюссельдорфа обнаружила перспективный вариант лечения синдрома Ли.
В исследовании, проведенном на 5600 лекарственных веществ, силденафил, применяемый для лечения сексуального здоровья и легочной гипертензии, был выбран самым сильным кандидатом.
Что такое синдром Ли?
Синдром Ли — это генетическое заболевание, возникающее в результате повреждения митохондрий, источника энергии клеток. Как правило, начинается в первые годы жизни и сопровождается мышечной слабостью, затруднением дыхания и задержкой психомоторного развития. Поскольку производство энергии нарушено, нервная система быстро повреждается, и до сих пор не найдено лечение, изменяющее течение заболевания.
Что выявило исследование?
Исследователи подготовили модель заболевания, превращая стволовые клетки, полученные из кожных клеток пациентов, в нервные клетки в лаборатории. Тесты показали, что силденафил улучшает энергообмен клеток, повторно активирует развитие нервной системы и частично восстанавливает митохондриальные нарушения.
Первые клинические результаты
Исследование не ограничивалось лабораторными условиями. В рамках программы «сострадательного использования» лекарство также протестировали на небольшом числе пациентов. По результатам, препарат хорошо переносился детьми, наблюдалось улучшение моторных функций и устойчивость к метаболическим кризисам.
Специалисты считают, что совместное использование моделей человеческих и животных клеток может значительно ускорить поиск лечения, и это исследование является одним из первых реальных надежд при синдроме Ли.
Medianews.az